En un emocionante avance científico, investigadores chilenos han alcanzado un hito significativo en la búsqueda de tratamientos efectivos para la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), una enfermedad neurodegenerativa devastadora. La ELA afecta a miles de personas en todo el mundo, causando la pérdida progresiva de la función muscular y, en última instancia, la incapacidad para moverse, hablar, tragar e incluso respirar. Hasta ahora, los tratamientos disponibles solo podían ralentizar ligeramente la progresión de la enfermedad.
Este equipo de científicos, esta integrado por los investigadores chilenos especialistas en biología molecular Dr. Cristian Droppelmann, Dra. Danae Campos-Melo y Dra. Verónica Noches.
Droppelmann explicó que «esta investigación se basa en el fragmento de una proteína multifuncional que bloquea la toxicidad generada por los agregados de TDP-43 y que son los causantes de la enfermedad». «Abre grandes posibilidades para el tratamiento efectivo del ELA porque permitiría extender la vida de los pacientes y mejorar su calidad de vida». Agregó.
Detalló que este trabajo les permitió obtener recientemente más de 10 millones de dólares de un fondo de inversión privado para convertir el descubrimiento en un tratamiento de bajo costo de producción aplicable en pacientes con ELA.
Además, el grupo de científicos se asoció con una empresa de inteligencia artificial y microscopía electrónica criogénica de América del Norte para trabajar en los detalles de la terapia.
El impacto potencial de esta investigación va más allá de la ELA misma. Los avances en la comprensión de los mecanismos moleculares de esta enfermedad podrían tener implicaciones para el tratamiento de otras condiciones neurodegenerativas igualmente desafiantes, como el Parkinson y el Alzheimer.
En resumen, el logro de los científicos chilenos en la creación de una droga biológica para tratar la ELA no solo es motivo de celebración para la comunidad científica y médica global, sino también una fuente de esperanza renovada para los pacientes y sus familias que luchan contra esta enfermedad debilitante. Con cada avance, estamos un paso más cerca de transformar la realidad de quienes viven con enfermedades neurodegenerativas, y este paso en particular marca un hito crucial en ese viaje hacia un futuro más saludable y esperanzador.